国家药监局答“人造血开发”：意义重要，如符合要求可加快审评

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据国家药监局网站10月26日消息，国家药监局近期答复政协第十三届全国委员会第五次会议陈超委员《关于进一步支持我国平战结合战略性人造血开发的提案》称，开发安全有效的血液替代品对于血液短缺情况下的紧急治疗有重要意义，如在申报时经评估符合程序及标准要求，可适用相应加快通道。

“人造血”或“血液代用品”，医学上称之为“人红细胞代用品”。据《中国科学报》2021年3月报道，西安血氧生物技术有限公司/西北大学国家微检测工程技术研究中心（简称国微中心）血氧液研发团队在人红细胞代用品研究方向上取得关键性突破。该团队成功解决了红细胞代用品研发过程中的关键性技术难题，生产出国内外功能更近似人天然红细胞的替代品。

国家药监局在答复陈超委员时表示，为支持以临床价值为导向的药物创新，《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号）和《国家药监局关于发布〈突破性治疗药物审评工作程序（试行）〉等三个文件的公告》（2020年第82号）等，设立突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序四个加快通道，明确了适用范围及鼓励、支持政策。结合产品研发规律和申请人需要，在临床试验期间、申报上市许可以及上市许可审评期间等不同时期给予沟通交流指导、滚动提交资料以及缩短审评审批时限等鼓励支持政策。对于我国创新型药企在研发创制新药过程中，鼓励申请人在研发期间以及申报前与药审中心进行沟通交流，对于符合突破性治疗药物程序和附条件批准程序的可以分别进行申请。申请人在申报上市许可时，经评估符合优先审评审批程序的，可以列入优先审评审批程序加快审评以及检查检验等工作，保障药品尽快上市。

国家药监局称，开发安全有效的血液替代品对于血液短缺情况下的紧急治疗有重要意义，如在申报时经评估符合上述程序及标准要求，可适用相应加快通道。

《中国科学报》2021年3月报道称，在科技部“863计划”“重大新药创制”“重点研发计划”等重大专项的多年连续支持下，借助西北大学国微中心这一孵化基地搭建的红细胞代用品研发平台，研发团队成立了专门从事人红细胞代用品研发的高科技企业——西安血氧生物技术有限公司。他们历经20年的艰难攻关，相继解决了国际上同类产品存在的有效释氧和血压升高等难题，建立了稳定、可控和完整的生产工艺以及质量控制体系，产能满足I期临床要求。其产品质量整体达到国际先进水平，关键指标国际领先。

为了验证产品的有效性，研发团队模拟临床手术和院外大出血的紧急救治，联合军事医学研究院和四川大学华西医院等单位建立大鼠、犬和猴等相关动物模型，证实产品有效，作为救命药在没有红细胞或合适血型的紧急情况下可成功挽救生命。尤其是对大鼠进行300%的换血，即相当于把大鼠自身的血用血氧液产品替换三遍，在体内自身红细胞仅剩5%左右、其余都是血氧液产品的情况下，大鼠仍可存活12小时以上。上述试验结果充分证明了血氧液可有效替代人红细胞向缺血组织器官供氧，并且维持机体的正常效能。

“完成I期临床研究，并做好Ⅱ期临床申报前准备工作。”该团队科学家当时透露了下一步产品研发推进计划，并充满信心地表示，“现在可预见的技术难题都已得到解决。尽管不排除临床试验中个别未知的困难，但基本可控，总体来说技术风险已大大降低。”

Ⅱ期临床研究主要是证实产品的疗效和临床价值。报道称，国家药品监督管理局2020年颁布了药品加快上市的新程序，大大缩短了这类药物上市的时间。对于药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或改良型新药等，可以在Ⅱ期临床研究中申请突破性治疗药物，有条件上市。

此前，据华商报2017年3月报道，出席十二届全国人大五次会议的西北大学副校长、国家微检测系统工程技术研究中心主任陈超代表表示，国微中心已研发出血液替代品，具有保存时间长、兼容各血型等优点，将有望几年内应用于临床。陈超介绍，这是以猪血红蛋白为原料，利用戊二醛聚合法制备的，属国家Ⅰ类生物创新药研发项目。通俗地讲，就是用动物的血红蛋白，经过加工改造而来。